艾曲波帕治疗再生障碍性贫血.ppt
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1、Eltrombopag(EPAG)和c-MPL EPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效 EPAG的不良反应 EPAG与克隆演变 ASH相关报道 几点想法,EPAG和c-MPL,c-MPL的表达 EPAG特性 信号传导途径,EPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效,EPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效,入选标准 年龄 12岁 至少1疗程IST难治 IST后时间间隔6个月以上 血小板30 109/L 除外FA、DC及其他骨髓衰竭疾病,给药方案 起始剂量50mg/日,如血小板较治疗前未能增加20109/L,则每2周增加剂量25mg,直至150mg/日,研究终点 时间 12-16周 血液学
2、反应的标准 血小板高于基线值20109/L或脱离输注8周(对输血依赖者);治疗前血红蛋白90g/L者须升高15g/L或连续8周时间内输血次数减少4次;ANC0.5 109/L者须翻倍,或绝对值升高0.5 109/L,患者一般情况,EPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效,EPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效,A:16周研究终点及B:长期随访疗效评价,单系反应12人 双系反应4人 三系反应1人,单系反应9人 双系反应2人 三系反应7人,停药对疗效的影响 A患者 因治疗无效停药,停药4周后出现血液学反应,未经其他治疗,血小板15-20109/L超过4个月 B患者 红细胞输注依赖,治疗16周
3、评价无效而停药,后网织红细胞持续升高、脱离输血,血红蛋白升至100g/L C患者 治疗10周因白内障停药,保持三系血液学反应3.5年 D 5名获得三系血液学反应患者 用药28.5月(9-37)后减量至停药,随访13个月(1-15)其血常规水平均保持稳定,EPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效,对于ITP患者,应用EPAG剂量小,停药易复发。这与SAA明显不同,这可能与发病与药物作用机制有关,EPAG的不良反应,一般不良反应,可能的特殊事件 骨髓纤维化 未发现骨髓纤维化,每六个月进行骨髓活检,中位随访期13个月(3-51) 静脉血栓 用药期间未发现血栓事件;1例患者EPAG停药14个月发生深
4、静脉血栓(ANC、HGB正常、PLT60 109/L ) 原始粒细胞增多 无。另,一项EPAG治疗98例高危MDS/AML的临床试验中未发现有疾病进展趋势;而另一血小板受体激动剂romiplostim因在治疗低危和中危-1MDS的临床试验中,因进展为AML病例较多而终止实验),EPAG的不良反应,EPAG与克隆演变,克隆演变发生率18.6%(8/43),多为EPAG治疗无效者;治疗后3月克隆即可检测到,7号染色体突变者共5例,全部为治疗无效者,7号染色体突变发生率11.6%,2例13号染色体突变均为治疗有效者,Eltrombopag Added to Standard Immunosuppre
5、ssion for Aplastic Anemia Accelerates Count Recovery and Increases Response Rates Danielle M. Townsley, MD1, Bogdan Dumitriu, MD1, Phillip Scheinberg, MD2*, Ronan Desmond, MD, FRCPath3, Xingmin Feng, PhD1, Olga Rios, RN1*, Barbara Weinstein, RN1*, Janet Valdez, PA-C1*, Thomas Winkler, MD1*, Marie De
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