胚胎干细胞在医药学研究的应用.ppt
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1、胚胎干细胞在医药学研究的应用,主讲人:王倩倩,赵玉姣,认识胚胎干细胞,胎干细胞(embryonicstemcell,ESCs)简称ES或EK细胞 胚胎干细胞是早期胚胎(原肠胚期之前)或原始性腺中分离出来的一类细胞,它具有体外培养无限增殖、自我更新和多向分化的特性。 胚胎干细胞是一种高度未分化细胞。它具有发育的全能性,能分化出成体动物的所有组织和器官,包括生殖细胞。研究和利用ES细胞是当前生物工程领域的核心问题之一。,认识胚胎干细胞,胚胎干细胞,科学研究,自1981年Evans和Kaufman首次成功分离小鼠ES细胞,中国外研究人员已在仓鼠、大鼠、兔、猪、牛、绵羊、山羊、水貂、恒河猴、美洲长尾猴
2、以及人类都分离获得了ES细胞,而且已经证明小鼠ES细胞可以分化为心肌细胞、造血细胞、卵黄囊细胞、骨髓细胞、平滑肌细胞、脂肪细胞、软骨细胞、成骨细胞、内皮细胞、黑色素细胞、神经细胞、神经胶质细胞、少突胶质细胞、淋巴细胞、胰岛细胞、滋养层细胞等。 ES细胞不仅可以作为体外研究细胞分化和发育调控机制的模型,而且还可以作为一种载体,将通过同源重组产生的基因组的定点突变导入个体,更重要的是,ES细胞将会给人类移植医学带来一场革命。,应用前景,一 生产克隆动物 ES细胞从理论上讲可以无限传代和增殖而不失去其正常的二倍体基因型和表现型,以其作为核供体进行核移植后,在短期内可获得大量基因型和表现型完全相同的个
3、体,ES细胞与胚胎进行嵌合克隆动物,可解决哺乳动物远缘杂交的困难问题,生产珍贵的动物新种。亦可使用该项技术进行异种动物克隆,对于保护珍稀野生动物有着重要意义。 二 生产转基因动物 用ES细胞生产转基因动物,可打破物种的界限,突破亲缘关系的限制,加快 动物群体遗传变异程度,可以进行定向变异和育种。利用同源重组技术对ES细胞,简称ES或EK细胞,应用前景,进行遗传操作,通过细胞核移植生产遗传修饰性动物,有可能创造新的物种;利用ES细胞技术,可在细胞水平上对胚胎进行早期选择,这样可以提高选样的准确性,缩短育种时间 三 用于器官组织移植 作为一种被称之为“种子细胞”的 ES细胞为临床的组织器官移植提
4、供大量材料。人ES细胞经过免疫 排斥基因剔除后,再定向诱导终 末器官以避免不同个体间的移植 排斥。,应用前景,四 治疗人类胚胎干细胞群 细胞治疗是指用遗传工程改造过的人体细胞直接移植或输 入病人体内,达到治愈和控制疾病的目的。ES细胞经遗传操作后仍能稳定地在体外增殖传代。以ES细胞为载体,经体外定向改造,使基因的整合数目、位点、表达程度和插入基因的稳定性及筛选工作等都在细胞 水平进行,容易获得稳定满意的 转基因ES细胞系,为克服基因治 疗中导入基因的整合和表达难以 控制,以及用作基因操作的细胞 在体外不易稳定地被转染和增殖 传代开辟了新的途径。,药学研究方面,(一) 胚胎干细胞系可分化为多种细
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