病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展.ppt
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1、造血干细胞移植进展,陆道培血液肿瘤中心 造血干细胞移植科 吴 彤 2014年1月11日,亚洲第一例骨髓移植,1964年移植 2013年最后随访,造血干细胞移植的适应证与时机,病例一,女性,21岁 AML1年半,未做染色体和基因检查 1个疗程达到完全缓解,又强化7个疗程 问题:化疗?移植? 骨髓:形态缓解(CR);流式微小残留病(MRD) 0% 基因突变:用发病时骨髓片回顾性诊断Flt-3(+) 回答:应选移植,病例二,女性,23岁 2010年8月诊断为AML伴t(8;21),c-kit(+),1疗程CR,强化7疗程停药,8个月后复发 再化疗4疗程不缓解,2012年6月转来我院 格列卫治疗达部分
2、缓解,于2012年8月半相同移植,持续CR 问题:移植指证?最佳移植时机? 回答:AML伴t(8;21)有c-kit(+),-y,表达CD56等预后不好,应在缓解后早期移植,移植适应症,疾病种类 血液肿瘤 造血或免疫缺陷 药物治疗难以治愈且威胁生命的疾病 预期生存:造血干细胞移植常规治疗,NCCN guidelines version 2.2013,AML预后分层(既往),AML预后分层(更新),2012 ASH,AML预后分层(更新),2012 ASH,急性髓性白血病移植适应症,染色体 基因突变 继发性:治疗相关(化疗、放疗)或从其它血液病转化的 化疗难以清除微小残留病(MRD),急性髓性白
3、血病,诱导治疗后已达到完全缓解时的进一步巩固治疗通常是不必要的 当早期复发时直接移植与化疗后达到第2次完全缓解时再移植的生存结果是相似的 减低强度预处理(RIC)的移植结果目前与清髓移植相似,尽管RIC的移植治疗相关死亡率降低,但复发率有所增高,而GVHD的发生率两者是相似的,急性淋巴细胞白血病移植适应症,诊断时大于35岁 起病时高白细胞 伴有t(9;22), t(4;11)等高危染色体核型 难治/复发的疾病 持续的MRD不能被化疗清除者,道培团队进展期CML半相同HSCT,2002年11月-2007年10月,共35例,赵艳丽等,中华器官移植杂志.2012.33(2),慢性髓性白血病,CML慢
4、性期在应用TKI无效或疗效欠佳或不能耐受或疾病进展时 用TKI时产生不敏感的BCR-ABL1 突变(如T315I等) 在Ph+细胞出现其它克隆性染色体改变 以加速期或急变期起病的CML 儿童及青少年CML 在经济上不能承受TKI治疗而又具有低HSCT风险(有同胞HLA相合的供者)的患者也可以选择移植,慢性髓性白血病,加速期或急变期患者如果通过治疗能够达到第2次慢性期,其HSCT效果与第1次慢性期相似,明显优于挽救性移植。因此,应该尽可能在HSCT前通过努力使疾病达到第2次慢性期,骨髓增生异常综合征(MDS),异基因HSCT是目前根治MDS的唯一方法 高危MDS(高IPSS评分)及继发性MDS应
5、选择HSCT 北京市道培医院统计MDS接受异基因HSCT的结果表明移植前化疗与未化疗者的HSCT后的生存率是相似的,因此,除转化为明显的急性白血病者,移植前的化疗是不必要的(卢岳等,中华内科杂志2010,49(3): 200),70.1%,道培团队MDS HSCT的DFS,n = 125例,中位随访31月,p = 0.661,道培团队MDS HSCT的DFS (疾病分型),n = 125例,中位随访31月,p = 0.748,道培团队MDS HSCT的DFS(IPSS分层),n = 125例,中位随访31月,p= 0.336,道培团队MDS HSCT的DFS (移植前BM原始细胞%),n =
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