实验设计的概念与基础.pdf
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1、药学服务与研究P h a r mC a r e8 R e s2 0 1 0F e b ;1 0 ( 1 ) 王琪等实验设计的概念与基础 5 编者按:统计学中实验设计的t 要性毋庸置疑,但很多药学工作者这方面的知识比较欠缺。为了加深药学工 作者对实验设计“ I t 要性的认识。并提高制定实验设计的能力。特# 0 “ t I t - T - “ I t 医学科学陵科技部生物医学统计学 簪询中心的胡良平教授和他的学生。为本刊撰写统计学中实验设计方面的专题讲座稿。希望广大读者认真 阅读。能从这鉴讲座中获得深入浅出的知识,理论联系实际将其运用到今后的工作实践中。讲座穗中如有 不妥之处欢趣批评指正。另外。
2、读者还希望本刊登载哪些专J l t - b 4 F S l L 内容可来信、来电。或通过电子邮件、网 站互动等方式提出,以便毳们及时组稿。满足大家的要求。 药学服务与研究杂志社 实验设计的概念与基础 专题讲座 王琪,胡良平 摘要 为了有助于提高药学工作者制定实验设计方案的水平,本文概括性介绍了实验设计的概念和意义,阐述了实验设 计的核心内容,即实验设计的三要素、四原则和实验设计类型。 关键词 统计学;实验设计 中图分类号 R 一3 3 1 文献标识码 A 文章编号 1 6 7 1 2 8 3 8 ( 2 0 1 0 ) 0 1 0 0 0 5 - 0 5 T h ec o n c e p ta
3、 n db a s i ck n o w l e d g eo fe x p e r i m e n td e s i g n W A N GQ i 。H UL i a n g p i n g ( T h eC o n s u l t a t i v eC e n t r eo fB i o m e d i c a lS t a t i s t i c s ,D e p a r t m e n to fS c i e n c ea n dT e c h n o l o g y ,A c a d e m yo fM i l i t a r yM e d i c a lS c i e n c e
4、s ,B e i j i n g1 0 0 8 5 0 ,C h i n a ) A B S T R A C T I no r d e rt Or a i s et h el e v e lo fm a k i n ga ne x p e r i m e n td e s i g nb yp h a r m a c e u t i c a lw o r k e r s ,t h ec o n c e p ta n dm e a n i n g o fe x p e r i m e n td e s i g na r ei n t r o d u c e di nt h i sp a p e r
5、 T h ec o r ec o n t e n t so fe x p e r i m e n td e s i g nw h i c ha r et h r e ek e ye l e m e n t s ,f o u r p r i n c i p l e sa n dt y p e so fe x p e r i m e n td e s i g na r ee x p o u n d e d K E YW O R D S s t a t i s t i c s ;e x p e r i m e n td e s i g n P h a r mC a r e & R e s ,2 0
6、1 0 ,1 0 ( 1 ) :5 - 9 3 我国药学研究中,经常发生实验进行一半便出 现这样那样的问题,归根到底是实验设计出了问题。 正确的做法是:在科研课题确定之后、正式开展科研 工作之前,在紧密结合专业知识和统计学知识,进行 大量文献综述和必要的预实验的基础上。制定出完 善的实验设计方案。本文仅对实验设计的概念与基 础作一个概括性介绍,今后的讲座将结合药学科研 的实际由浅入深地逐一具体介绍实验设计中的精彩 内容,力求做到科学性、严谨性、实用性和可操作性 的完美结合。 1 实验设计的概念 实验设计就是根据专业和统计学知识制定的一 作者简介王琪( 女) ,硕士生E m a i l :w q
7、 i 6 1 9 1 2 6 e o m 通讯作者:胡良平。E - m a i l :l p h u 8 1 2 s i n a c o m 作者单位1 0 0 8 5 0 北京,军事医学科学院科技部生物医学 统计学咨询中心 个完善的科学研究计划或方案。它应当被制定于确 定研究目标之后和正式开展科研工作之前;它应确 保科学研究自始至终受控于“科学、严谨、有序、经 济、高效、可靠”的总要求之下;它是整个科学研究的 依据和指南;它是反映科学研究科学性和严谨性高 低的重要见证;它是确保“科研产出”大于“科研投 入”的重要举措u J 。 2 实验设计的意义 如果研究经费很多,研究周期不限,对研究结果
8、的科学性和可靠性要求不高,不作统计研究设计也 是无可非议的。然而,一项研究工作。若称其为科学 研究,就应在尽可能短的时间内,在尽可能少花经费 的条件下,给出科学、严谨、可靠的结果和结论。达 到这一目标的有效途径就是事先制定出周密、完善 的实验设计方案。实验设计的作用就是使科学研究 工作达到经济、高效、准确、可靠的目的。经济指“节 省人力、物力和时间”,高效指“可以同时考察多个实 验因素及其交互作用对多项指标的影响大小”,准确 万方数据 6 I S S N1 6 7 1 2 8 3 8P h a r m ( a r e & R e s 药学服务与研究2 0 1 0F e b ;1 0 ( I )
9、 W W W p c a r j o u r n a l n e t e n E m a i lP h a r m C R 16 3 c o m P h a r m C R y a h o o C o r n c nP h n F a x8 6 2 卜6 5 5I9 8 2 9 指“通过样本提供的信息推论总体规律性的准确程 度”可靠指“可以有效地控制和估计观察或实验误 差的大小,尽可能排除或减弱非实验因素对调查或 实验结果的干扰和影响”。反之,如果实验设计存在 着缺点,就町能造成不应有的浪费,且足以减损研究 结果的价值。总之,实验没计是实验过程的依据,是 实验数据处理的前提,也是提高科研成果质
10、量的一 个重要保证。 3 实验设计的内容 实验设计的核心内容由3 方面组成,即实验设 计的三要素、四原则和实验设计类型。 3 1 三要素三要素分别是受试对象、实验因素和 实验效应。其选定是否正确主要取决于专业知识口 。 任何一项实验研究在进行设计时,应首先明确这三 个要素,再据此制定详细的研究方案。 3 1 1 受试对象受试对象是实验因素作用的客 体,是根据研究目的确定的具有同质性的同类个体。 受试对象的选择十分重要,对实验结果有极为重要 的影响。根据研究目的不同,医学研究中受试对象 可以是人、动物、微生物或来自动物和人的器官、组 织、细胞、基因及代谢物等生物材料。新药的临床前 实验一般用动物
11、作为受试对象,新药的临床试验阶 段一般用人作为受试对象。新药临床试验一般分为 4 期。在I 期临床试验阶段,通常用健康志愿者作为 受试对象。而在其他各期临床试验阶段,常用患特 定疾病的患者作为受试对象。选择什么样的患者, 应有严格的规定 3 。 3 1 2实验因素根据研究目的确定的欲施加或 观察的某些实验条件即实验因素或处理因素,简称 因素。实验因素叮以是生物学因素。如细菌、病毒以 及生物制品等;化学因素,如药物、毒素、营养素等; 物理因素,如外伤、温度、辐射等;心理因素,如健康 教育等。实验冈素可以是主动施加的某种外部干预 措施,也可以是客观存在的某种因素。在缺乏经验 的前提下,应进行必要的
12、预实验或借助他人的经验, 选取较为合适的若干个水平。在实验研究中,除了 实验因素外,还会有很多非实验因素对实验结果产 生影响。因此在实验设计时,常要对莺要的非实验 因素做有计划的安排,便于在进行统计分析时,将其 作用排除,从而更准确地评价实验因素对实验结果 的真实影响。确定实验冈素时应注意:( 1 ) 抓住实验 中的主要因素。( 2 ) 确定和控制非实验因素。( 3 ) 实 验因素要标准化即因素的含义很明确、水平很具 体。如药物种类,其具体水平应是几种具有可比性 的药物。若是单药、两药合用、三药合用之问的比 较。其因素名称为“治疗方案”,而不能称为“药物 种类”。 3 1 3实验效应实验效应是
13、实验因素作用于受 试对象的反应和结果,它通过观察指标来体现。如 果指标选择不当,未能准确反映实验因素的作用。研 究结果就会缺乏科学性,因此选择合适的观察指标 是关系整个研究成败的重要环节。所选用的观察指 标要与研究目的密切相关,应能反映研究的主要问 题,此外观察指标应具有较高的客观性、特异性、灵 敏性和准确性。对一些半客观( 如读取病理切片或 X 光片上所获得的结果) 或主观指标( 如给某些定性 实验结果人为打分或赋值) ,一定要事先规定读取数 值的严格标准,必要时还应进行统一的技术培训。 例1 :研究者欲研究玄归止痛滴丸和元胡止痛 片治疗气滞血瘀型胃痛的临床疗效。选取1 3 0 例气 滞血瘀
14、型胃痛患者,采用随机分组的方法,将其分入 玄归组和元胡组,观察药效维持时间。该实验设计 的三要素分别是什么? 表l两组患者的药效维持时间比较 T a b l e1 C o m p a r i s o no fm a i n t a i n i n gt i m eo f d r u ge f f e c ti n2p a t i e n tg r o u p s 辨析:该实验设计的受试对象是“1 3 0 例气滞血 瘀型胃痛患者”。实验因素是“药物种类”,它有两个 水平:玄归止痛滴丸和元胡止痛片。观察指标( 反映 实验效应) 是“药效维持时间”。 3 2 四原则四原则是指随机、对照、重复、均衡这
15、 四个原则。一项科研工作,在这四个基本原则上出 问题,其结论很可能就是错误的。 3 2 1 随机原则即随机化原则,它是指在抽样或 分组时,必须做到使总体中任何一个个体都有同等 的机会被抽取进入样本以及样本中任何一个个体都 有同等的机会被分配到不同组中去 4 | 。随机化的目 的是为了保证大量不可控制的非实验因素的分布在 实验组和对照组问是一致的。实现随机化的方法有 很多种。如抽签、查随机数字表等,现在一般通过统 计软件来实现。随机化是保证均衡性的重要手段。 例2 :某临床研究选取住院的儿童型偏侧面肌 痉挛患者4 0 例,按就诊先后顺序分成治疗组与对照 组。该研究的实验分组合理吗? 辨析:该研究
16、设计中。研究者将先入组的患者分 万方数据 药学服务与研究P h a r r n ( ;a r e8 ,R e s 2 0 1 0F e b ;1 0 ( 1 ) 王琪。等实验设计的概念与基础 7。 人治疗组,后入组的患者分入对照组,是不符合随机 原则的。同时,这样的分组很可能造成病情轻重等 非实验因素对实验组与对照组的结果产生不同的影 响,成为混杂因素,严重违背了均衡原则。因此,结 论不能令人信服。 3 2 2 对照原则即实验要设立对照,使得除实验 因素外。对照组与实验组其余因素保持一致。进行 实验研究,必须设立对照组,有比较才有鉴别,而对 照是比较的基础。设立对照能鉴别实验因素和非实 验因素
17、之间的差异,使结论具有说服力。对照的形 式有多种,可根据研究目的和内容加以选择。常用 的有空白对照、安慰剂对照、实验对照、自身对照、标 准对照、相互对照等。 例3 :研究者为了研究七十味珍珠丸在心脑血 管疾病中的的疗效对5 0 例瘫痪患者进行了治疗, 并对疗效进行了评价:痊愈2 5 例,显效1 5 例,有效 1 0 例。得出结论是:该药对心脑血管疾病疗效显 著。请问:这样的结论可信吗? 辨析:此研究结论不可信。理由是该实验设计 未设置对照组,所有患者均接受七十味珍珠丸治疗, 违背了实验设计的对照原则。没有对照就没有比较 的基础,所得结论就缺乏说服力。 3 2 3 重复原则重复是指在相同实验条件
18、下进 行多次研究或观察,以提高实验的可靠性和科学性, 即“相同实验条件下的独立重复实验的次数足够 多”。只有在大量莺复实验的条件下,实验因素的真 实效应才会比较确定地显露出来。此外,受试对象 的数目( 称为样本含量) 要足够多。样本量过小,会 把个别情况误认为具有普遍性,把偶然性或巧合的 现象当成必然的规律,以致实验结果错误地推广到 群体。反之,样本量过大,不仅造成不必要浪费,而 且增加了控制实验条件的难度,以致实验结果可靠 性差。根据每个具体研究,可有不同的方法来进行 样本含量估计。 例4 :研究者为探讨某药对绝经妇女的影响,选 取1 名女性志愿者进行了相关实验。该研究结果可 信吗? 辨析:
19、该实验设计违背了重复原则。生物医学 研究的现象常带有变异性,只有在相同实验条件下 进行多次独立重复实验。随机现象的变化规律才能 正确地显露出来。在该研究中,只选取了1 名受试 对象进行实验,分析出来的结果只是在该对象本身 机体上体现个性,并不能体现共性,其相关结论不能 随意外推。 3 2 4 均衡原则均衡原则就是要求同一个实验 因素各水平组之间除了所考察的因素取不同水平 外,在一切非实验因素方面都应达到均衡一致。均 衡原则的作用是确保实验因素各水平组间不受其他 实验因素或重要的非实验因素不平衡造成的干扰和 影响,以便使所考察的实验因素取不同水平条件下 对观测结果的影响真实地显露出来。 例5 :
20、探讨急性心肌梗死( A M I ) 后外周血循环 单个核细胞( M N C ) 中1 型多聚二磷酸腺苷核糖合 成酶( P A R P 1 ) 的活性与肿瘤坏死因子一a ( T N F a ) 、 白介素一1 0 ( I I 。一1 0 ) 水平的关系。受试对象为:A M I 组患者4 6 例( 男4 l 例,女5 例) ,稳定型心绞痛组 1 0 例( 男4 例,女6 例) ,正常对照组2 0 例( 男1 3 例,女7 例) 。请问:此实验设计有何不妥? 为什么? 辨析:此研究的实验设计违反了均衡原则。 3 个组在样本含量及性别构成上相差悬殊,不具有 可比性,违反了实验设计的均衡原则。 3 3实
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