1、药物经济学评价药物经济学评价复旦大学公共卫生学院复旦大学公共卫生学院胡善联胡善联2005年高级卫生经济学课程年高级卫生经济学课程药物经济学研究的重要性药物经济学研究的重要性有效性有效性安全性安全性经济性性 药物经济学介绍药物经济学介绍药物经济学是卫生经济学的一部分药物经济学是卫生经济学的一部分近年来新发展起来的一门交叉学科近年来新发展起来的一门交叉学科它需要有药学，临床学，经济学，流行病它需要有药学，临床学，经济学，流行病学，临床流行病学，药物流行病学，社会学，临床流行病学，药物流行病学，社会学等多学科的知识学等多学科的知识它研究的主要内容有药品的需求，供给它研究的主要内容有药品的需求，供给，
2、药品市场，药品价格，药品政策及药物的药品市场，药品价格，药品政策及药物的 经济学评价经济学评价药物经济学的作用药物经济学的作用l提高药物资源的技术效率和配置效率提高药物资源的技术效率和配置效率l促进临床合理用药促进临床合理用药l控制药品费用的不合理增长控制药品费用的不合理增长l药物定价与报销补偿药物定价与报销补偿l提供市场营销依据提供市场营销依据l提供药品政策决策依据提供药品政策决策依据药物经济学的用途药物经济学的用途n宏观药品政策研究宏观药品政策研究n药品的定价研究药品的定价研究n药品经济学评价（研究成本及结果）药品经济学评价（研究成本及结果）n制定保险及医院的药物目录（制定保险及医院的药物
3、目录（formulary decision-making）n有效配置药品资源有效配置药品资源(rational use of drug)n帮助药品市场营销帮助药品市场营销(marketing&promotion)n循证医学研究（循证医学研究（best drug）药品市场的供需双方关系药品市场的供需双方关系保保险方支付方支付医医师处方方药师调剂药厂厂医医药公司公司消消费者者主体代理理论主体代理理论(principal-agent theory)病人是主体，医生是病人的代理人，为患病人是主体，医生是病人的代理人，为患者的疾病诊治者的疾病诊治医患双方的医药信息是不对称的医患双方的医药信息是不对称的医
4、生主导用药，病人被动接受医生主导用药，病人被动接受医生有较多的药品选择权医生有较多的药品选择权 2002 2002年政府年政府办医院收入与支出医院收入与支出平均总收入平均总收入业务收入业务收入医疗收入医疗收入 药品收入药品收入2628.22628.22361.02361.01160.81160.81130.91130.9平均总支出平均总支出业务支出业务支出医疗支出医疗支出药品支出药品支出 2504.4 2504.4 2382.12382.11358.81358.8992.8992.8单位：万元位：万元单位：位：亿元元（蔡仁（蔡仁华 2004）注：注：8490家医院家医院资料料 药品收入占医院品
5、收入占医院总收入的收入的43%药品支出占医院品支出占医院总支出的支出的40%不同时期化合物的成功率不同时期化合物的成功率0年年 2 4 6 8 10 12 14 16 500010000个个筛检250 个个临床前期床前期 试验5个个临床床试验1个被个被FDA批准批准发现期（期（210年）年）临床前期（床前期（实验及及动物物试验）I期期临床（床（2080例安全及例安全及剂量）量）II期期临床（床（100300例效能例效能 及付作用）及付作用）III期期临床（床（10005000例例 监测长期使用付反期使用付反应）FDA评估及估及审批批附加的上市后附加的上市后试验药品的生命周期药品的生命周期药品的
6、发现（药品的发现（discovery）药品的研究与开发（药品的研究与开发（research&development）补偿（补偿（reimbursement）营销（营销（marketing）药物经济学在临床药物经济学在临床II期试验阶段期试验阶段的作用的作用进行新药的初步成本效果评价进行新药的初步成本效果评价剂量、结果和生存质量的测定剂量、结果和生存质量的测定现有各种治疗模式的分析现有各种治疗模式的分析卫生经济学文献的综述卫生经济学文献的综述治疗成本和定价治疗成本和定价发展初步的预算影响分析发展初步的预算影响分析发展临床治疗指南和疾病管理项目发展临床治疗指南和疾病管理项目商务机遇分析（商务机遇分
7、析（business opportunity assessment）药物经济学在临床药物经济学在临床IIIa期试验阶段的期试验阶段的作用作用参照药品（参照药品（comparator）的选择）的选择有参照对比的临床试验有参照对比的临床试验外部效度（外部效度（external validity）药物经济学在临床药物经济学在临床IIIb期试验阶段和期试验阶段和上市前的作用上市前的作用设计和开展药物效果试验设计和开展药物效果试验研究药品的上市策略研究药品的上市策略评价评价IIIb期临床的研究结果期临床的研究结果病人及卫生系统的财务分析病人及卫生系统的财务分析为支持企业的药品上市，需要有预算影响为支持企
8、业的药品上市，需要有预算影响分析分析准备培训材料和药品补偿工作准备培训材料和药品补偿工作药物经济学在制定目录、临床药物经济学在制定目录、临床IV期期阶段和上市后的作用阶段和上市后的作用评估临床病例评估临床病例提交药品向医保部门补偿的申请提交药品向医保部门补偿的申请监测补偿申请的状态监测补偿申请的状态评价评价IV期临床试验的需要期临床试验的需要治疗模式的研究治疗模式的研究销售队伍的质量评价销售队伍的质量评价什么时间进行药物经济学研究什么时间进行药物经济学研究l药物临床试验药物临床试验II、III、IV期期l药品列入报销目录前（临床疗效及成药品列入报销目录前（临床疗效及成本效果分析）本效果分析）l
9、药品需要单独定价时药品需要单独定价时 药物经济学的研究人群药物经济学的研究人群l药物的注册适应症药物的注册适应症l病人组，疾病亚组，疾病严重程度，有无合病人组，疾病亚组，疾病严重程度，有无合并症的亚人群并症的亚人群l注意分析的统计效能（分组的大小）注意分析的统计效能（分组的大小）对照人群的选择对照人群的选择l对照通常是标准的治疗方法或常用方法，可对照通常是标准的治疗方法或常用方法，可以是药物或非药物治疗以是药物或非药物治疗l对照是常规医疗中效果被证明的首选的治疗对照是常规医疗中效果被证明的首选的治疗方法方法l随着医生的用药行为和治疗方案的变化，对随着医生的用药行为和治疗方案的变化，对照药品的选
10、择也会不断变化照药品的选择也会不断变化成本的划分成本的划分直接成本（直接成本（direct cost）-医疗成本（医疗成本（medical cost）-非医疗成本（非医疗成本（non-medical cost）间接成本（间接成本（indirect cost）无形成本（无形成本（intangible cost）成本类型成本类型直接成本直接成本（资源的交易成本、直接医疗服务（资源的交易成本、直接医疗服务的住院、诊疗、护理、药品、诊断、手术、的住院、诊疗、护理、药品、诊断、手术、家庭服务费。家庭服务费。非医疗成本的交通费，伙食费）非医疗成本的交通费，伙食费）间接成本间接成本（生产力损失）（生产力损失
11、无形成本无形成本（疼痛，忧虑）（疼痛，忧虑）成本的差异反映了能力应用上的差异成本的差异反映了能力应用上的差异 （capacity utilization)直接成本直接成本医疗直接成本医疗直接成本（疾病的检测、治疗与预防（疾病的检测、治疗与预防的相关成本，如初级保健、社区服务、门的相关成本，如初级保健、社区服务、门诊和住院、诊断、试验、药品、手术、医诊和住院、诊断、试验、药品、手术、医用设备）用设备）非医疗直接成本非医疗直接成本（交通、病人营养及家属（交通、病人营养及家属的其他开支）的其他开支）只计算与疾病有关的成本只计算与疾病有关的成本(attributable cost)，不包括其他伴随疾
12、病的治疗费用，不包括其他伴随疾病的治疗费用不同年份的医疗成本需要用消费物价指数不同年份的医疗成本需要用消费物价指数(CPI)校正校正药物的成本研究药物的成本研究l药品的购置成本（药品的购置成本（acquisition cost）l注射消耗成本（注射消耗成本（consumables）l药品监测成本药品监测成本l药物副作用成本药物副作用成本l耐药及治疗失败的成本耐药及治疗失败的成本l住院成本住院成本直接医疗成本的计算方法直接医疗成本的计算方法自下而上方法（自下而上方法（bottom-up）用于有较好的）用于有较好的卫生服务利用及费用资料时卫生服务利用及费用资料时自上而下方法（自上而下方法（top-
13、down）用于仅有有限）用于仅有有限的卫生服务利用及费用资料时的卫生服务利用及费用资料时间接成本间接成本目前尚未标准化（人力资本法、意愿支付目前尚未标准化（人力资本法、意愿支付法、磨擦成本法）法、磨擦成本法）它是指因病缺勤误工、病休、失能、死它是指因病缺勤误工、病休、失能、死 亡、亡、提早退休、失业对病人及家属劳动力的影提早退休、失业对病人及家属劳动力的影响响人力资本法人力资本法人力资本法（人力资本法（human capital method）通常采用劳动力市场工资收入来测算健康通常采用劳动力市场工资收入来测算健康人因患病或死亡引起的间接社会经济的损人因患病或死亡引起的间接社会经济的损失失人的
14、生命价值相当于个人对未来社会生产人的生命价值相当于个人对未来社会生产贡献的贴现值总和，可用人均贡献的贴现值总和，可用人均GNP,GDP来表示来表示人力资本法计算方法人力资本法计算方法2002年全国人均年国内生产总值为年全国人均年国内生产总值为8184元，元，上海市上海市40646元，每人每日元，每人每日112.9元元2002年全国职工人均年工资收入为年全国职工人均年工资收入为12422元，上海市元，上海市23959元，每人每日元，每人每日65.6元元意愿支付法（意愿支付法（Willingness-to-pay method）意愿支付的金额可以通过对人群或患者的意愿支付的金额可以通过对人群或患者
15、的调查获得相关的数据调查获得相关的数据通过价格来反映资源的机会成本，如用药通过价格来反映资源的机会成本，如用药品的平均批发价格（品的平均批发价格（AWP）来计算药品的来计算药品的成本成本磨合成本法（磨合成本法（friction cost method）在完全劳动力市场条件下，由于患者缺勤、在完全劳动力市场条件下，由于患者缺勤、休工需要招募、培训新的职工来代替休工需要招募、培训新的职工来代替在这段磨合期中除生产损失外，还需要有在这段磨合期中除生产损失外，还需要有培训上岗的成本投入，以此来估计患病后培训上岗的成本投入，以此来估计患病后对总生产造成损失的价值对总生产造成损失的价值磨合成本的示意图磨合
16、成本的示意图磨合期磨合期0123时间（月）时间（月）人力资本损失人力资本损失终止疾病终止疾病或死亡或死亡疾病发生疾病发生直止职位补充直止职位补充总结：成本的识别总结：成本的识别l卫生服务系统内的直接成本卫生服务系统内的直接成本l卫生服务系统内的间接成本卫生服务系统内的间接成本l卫生服务系统外的直接成本卫生服务系统外的直接成本l卫生服务系统外的间接成本卫生服务系统外的间接成本 l与干预无关的疾病成本应该排除与干预无关的疾病成本应该排除药物经济学评价方法药物经济学评价方法 方法方法 成本成本 结果测量结果测量 最小成本分析最小成本分析￥无，结果相同无，结果相同 成本效果分析成本效果分析￥自然单位（
17、存活年数）自然单位（存活年数）成本效益分析成本效益分析￥成本效用分析成本效用分析￥效用值效用值（QALY）成本效果分析成本效果分析成本效果分析成本效果分析(CEA)效果用自然单位表示效果用自然单位表示 -治愈率治愈率 -寿命年寿命年 -并发症并发症 -生理参数生理参数 -中间结果（血压，中间结果（血压，血糖，血糖，胆固醇）胆固醇）-功能状态功能状态成本效用分析成本效用分析成本效用分析成本效用分析(CUA)生命质量（生命质量（/QALY,/DALY，/YOLS)功能状态功能状态(认知，心理功能，疲劳，生理认知，心理功能，疲劳，生理活动，性功能，社会活动，一般健康）活动，性功能，社会活动，一般健康
18、生活质量生活质量（SF-36,总体精神健康指数总体精神健康指数(PGWB),胃肠道症状分级体系（胃肠道症状分级体系（GSRS)成本效益分析成本效益分析成本效益分析（成本效益分析（CBA)成本与效益均为货币单位成本与效益均为货币单位可计算成本效益比可计算成本效益比(BCR=B/C)可计算净效益可计算净效益（B C，效益，效益-成本）成本）增量增量(边际边际)成本效果成本效果(效用效用)分析分析决策点决策点项目项目A项目项目B 成本成本=成本成本A-成本成本B 结果结果=结果结果A-结果结果B比较比较成本成本A成本成本B结果结果A结果结果B增量（边际）成本效益分析增量（边际）成本效益分析常用于项
19、目比较研究常用于项目比较研究增量（边际）成本效益比增量（边际）成本效益比C1-C2/B1-B2=C/B 总结：药物的经济学评价方法总结：药物的经济学评价方法最小成本分析最小成本分析(CMA)成本效果分析成本效果分析(CEA)成本效用分析成本效用分析(CUA）成本效益分析成本效益分析(CBA)成本效率分析成本效率分析(cost efficiency analysis）效益风险分析效益风险分析(benefit-risk analysis）敏感度分析敏感度分析双向敏感度分析双向敏感度分析改变总住院费用，改变总住院费用，床日费用，平均住院日床日费用，平均住院日改变治愈率或免疫保护率（改变治愈率或免疫保
20、护率（%）改变生存率改变生存率改变贴现率（改变贴现率（5%）敏感度分析敏感度分析l基本情况的估计分析（基本情况的估计分析（base case estimate analysis）l敏感度分析（敏感度分析（sensitivity analysis）-最好的情景（最好的情景（best-case scenario）-最差的情景（最差的情景（worst-case scenario）药物经济学评价的四种可能结果药物经济学评价的四种可能结果 +/+-/+改进项目效果改进项目效果 项目效果差项目效果差 降低成本降低成本 降低成本降低成本 +/-/-改进项目效果改进项目效果 项目效果差项目效果差 增加成本增加
21、成本 增加成本增加成本 评价新药的整体观评价新药的整体观要从节省总的医疗卫生服务费用来看要从节省总的医疗卫生服务费用来看要看治疗产出的健康结果，包括与健康有要看治疗产出的健康结果，包括与健康有关的生存质量（关的生存质量（HRQoL）要有机会成本，增量（边际）成本的观念要有机会成本，增量（边际）成本的观念是否物有所值是否物有所值(value of money)要要从全社会角度进行药物经济学分析从全社会角度进行药物经济学分析病人直接负担的医疗费用及非医疗费用病人直接负担的医疗费用及非医疗费用医院直接的医疗成本医院直接的医疗成本医保支付的社会统筹基金医保支付的社会统筹基金政府全部的社会成本，包括直接医疗成政府全部的社会成本，包括直接医疗成 本及间接成本本及间接成本 谢谢！谢谢！版权所有版权所有
